Un’alterazione genetica rara ma che si presenta in svariati tipi di tumori: potrà essere “spenta” grazie al nuovo farmaco “jolly” appena approvato dall’Aifa. Si tratta del larotrectinib, che non agirà sull’organo dove il cancro ha avuto origine ma su quella stessa alterazione genica, la NTRK, che può essere comune alle cellule cancerose di molti tipi di cancro, e che non avrà gravi effetti collaterali.
I tre studi registrativi (cosiddetti studi basket) hanno coinvolto pazienti adulti e pediatrici con neoplasie caratterizzate da fusione genica NTRK e hanno evidenziato un miglioramento rapido e duraturo della risposta tumorale e della qualità di vita, con un elevato tasso di risposta globale, pari al 75%. Larotrectinib può essere considerato un farmaco “jolly”, perché colpisce in maniera selettiva alcune mutazioni genetiche, indipendentemente dall’organo interessato dalla malattia.
Primo nella classe degli inibitori orali di TRK, è un farmaco che nel gergo tecnico è definito “agnostico” – dal momento che non ha come bersaglio un organo particolare ma agisce indipendentemente dalla localizzazione del tumore –, primo del suo genere: la molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali un intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano quella particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk. Un’alterazione rara ma che in Italia riguarda circa 4mila pazienti ogni anno.
Le fusioni geniche di Ntrk sono alterazioni presenti in una vasta gamma di neoplasie che danno luogo a un’attivazione incontrollata del recettore TRK (Tropomyosin Receptor Kinase) e alla crescita del tumore. Il larotrectinib (LOXO-101) agirà sulle proteine di fusione della chinasi del recettore della tropomiosina (TRK).
Con questa molecola gli studiosi hanno registrato una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e una sopravvivenza media superiore ai 3 anni.
Nello specifico, larotrectinib è stato preso in esame in diverse istologie di tumori solidi, inclusi quelli del polmone, della tiroide, nel melanoma, nei tumori gastrointestinali stromali, nel tumore del colon, nei sarcomi dei tessuti molli, nei tumori delle ghiandole salivari e nel fibrosarcoma infantile. Ha mostrato anche di essere efficace nei tumori primitivi del sistema nervoso centrale, così come in pazienti con metastasi cerebrali, in età e istologie tumorali diverse.
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