Glioblastoma, nuova terapia sperimentale.

 

Tre pazienti con glioblastoma, uno dei tumori cerebrali più letali che esistano. Una nuova terapia sperimentale. E risultati che hanno lasciato tutti a bocca aperta.

Sentite un po' questa storia dal Mass General Cancer Center. Il glioblastoma è roba seria: sopravvivenza media di appena 15 mesi. Ma questi ricercatori hanno provato qualcosa di rivoluzionario.

Hanno preso le cellule immunitarie dei pazienti, le hanno riprogrammate come soldati speciali contro il tumore, e le hanno iniettate direttamente nel cervello. Non nel sangue, direttamente dove serve. La terapia si chiama CARv3-TEAM-E e combina due strategie: cellule che riconoscono due bersagli diversi sul tumore, più molecole che chiamano rinforzi dal sistema immunitario.

I risultati? Incredibili. In pochi giorni dal trattamento, tutti e tre i pazienti hanno mostrato una drastica riduzione del tumore. Uno di loro ha avuto una regressione quasi completa.

Ma ecco il colpo di scena: dopo alcuni mesi, il tumore è tornato a crescere in tutti i pazienti.

Diciamoci la verità, non è ancora la cura definitiva. Ma vedere un tumore cerebrale letale ridursi così rapidamente è un segnale che siamo sulla strada giusta. I ricercatori ora stanno studiando come prolungare questi effetti.

La scienza non si ferma mai, e questa è solo l'inizio di qualcosa che potrebbe cambiare tutto.

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Un 38enne recupera la vista grazie a una terapia genica: primo caso al mondo a Napoli.

 

Un uomo affetto da sindrome di Usher torna a vedere dopo un intervento sperimentale alla Clinica Oculistica della Vanvitelli. È il primo paziente trattato con una terapia genica a doppio vettore sviluppata dal TIGEM.

Raggiunto un traguardo senza precedenti per la medicina italiana, un paziente affetto da una rara malattia genetica ha recuperato la vista grazie a una nuova terapia sperimentale. Il trattamento, realizzato presso la Clinica Oculistica dell'Università degli Studi della Campania "Luigi Vanvitelli", ha restituito la vista a un uomo di 38 anni colpito dalla sindrome di Usher di tipo 1B. Si tratta del primo caso al mondo in cui una terapia genica a doppio vettore si è dimostrata clinicamente efficace per combattere una patologia oculare ereditaria. Il protocollo è stato sviluppato dal TIGEM (Istituto Telethon di Genetica e Medicina), e i risultati fanno di Napoli il primo centro internazionale ad aver avviato il trattamento su pazienti reali.

Cosa sono le terapie geniche e come funzionano

 Le terapie geniche mirano a correggere mutazioni genetiche alla base di numerose malattie rare, trasferendo all'interno delle cellule versioni corrette dei geni difettosi. Si utilizzano vettori virali modificati, capaci di trasportare il materiale genetico terapeutico là dove serve, senza provocare infezioni. Questo approccio può ripristinare la funzionalità cellulare, ridurre i sintomi o, in alcuni casi, riportare alla normalità funzioni perse. Finora la terapia genica era impiegata con successo in alcune malattie del sangue e immunodeficienze. Nel campo oculistico, i progressi sono più recenti, ma promettenti.

Cos'è la sindrome di Usher di tipo 1B

 La sindrome di Usher è una malattia genetica rara che combina sordità congenita e perdita progressiva della vista. Il tipo 1B è una delle forme più gravi: si manifesta con sordità alla nascita, alterazioni dell'equilibrio e, entro i primi dieci anni di vita, con una retinite pigmentosa che compromette la vista fino alla cecità. La causa è una mutazione del gene MYO7A, coinvolto nella produzione di una proteina fondamentale per la funzione dei fotorecettori della retina. Attualmente, non esistono terapie risolutive per la componente visiva della malattia, il che rende ogni avanzamento terapeutico una svolta cruciale per i pazienti.

La terapia sperimentale: come funziona il doppio vettore

 La terapia adottata per la sindrome di Usher di tipo 1B è basata su un sistema "a doppio vettore", una tecnica all'avanguardia che supera uno dei limiti principali della terapia genica: la capienza dei vettori virali. Il gene coinvolto nella patologia, MYO7A, è infatti troppo grande per essere contenuto in un singolo vettore. Il team guidato da Francesca Simonelli ha risolto il problema dividendo il gene in due porzioni trasportate da due distinti vettori, iniettati sotto la retina. Una volta all'interno delle cellule, le due metà si ricompongono per produrre la proteina mancante. Il trattamento è stato ben tollerato e ha dimostrato i primi effetti positivi già a pochi giorni dall'intervento.

Il primo paziente e il ritorno alla vista

 Il protagonista di questo risultato è un uomo di 38 anni, affetto fin dalla nascita da sordità e da una progressiva perdita della vista. Prima dell'intervento, riusciva a vedere solo ombre indistinte. Oggi riconosce volti, legge sottotitoli da lontano, si muove autonomamente anche in ambienti scarsamente illuminati. "Non è solo vedere meglio: è iniziare a vivere", ha dichiarato l'uomo, il primo al mondo a essere sottoposto a questa nuova terapia. A un anno dal trattamento, eseguito nel luglio 2024, non è più ipovedente e ha recuperato gran parte del campo visivo.

I numeri dello studio LUCE-1 e i risultati sugli altri pazienti

 Il caso rientra nello studio internazionale LUCE-1, avviato nel centro partenopeo in collaborazione con istituti di Londra. Finora, oltre al primo paziente, altri sette sono stati trattati tra ottobre 2024 e aprile 2025. Le prime somministrazioni hanno usato dosi basse e intermedie della terapia, dimostrando un buon profilo di sicurezza: nessun evento avverso serio, e infiammazioni oculari risolte con terapia corticosteroidea. A breve si passerà a testare un terzo dosaggio su altri sette pazienti. L'obiettivo è dimostrare l'efficacia e la riproducibilità del metodo anche su più ampia scala.

Cos'è il TIGEM e perché è centrale nella ricerca

 Il TIGEM, Istituto Telethon di Genetica e Medicina, con sede a Pozzuoli, è uno dei centri di ricerca più avanzati d'Europa nel campo delle malattie genetiche rare. Fondato dalla Fondazione Telethon, è guidato dal genetista Alberto Auricchio, ed è anche il nucleo da cui è nata AAVantgarde Bio, azienda che sponsorizza lo studio LUCE-1. Il TIGEM ha messo a punto la piattaforma tecnologica che consente di utilizzare vettori doppi per geni troppo grandi, una frontiera della terapia genica che amplia le possibilità di trattamento per molte patologie finora irrisolvibili.

Un traguardo per la ricerca genetica italiana

 Il risultato ottenuto a Napoli è stato celebrato anche dalle istituzioni. "Questo traguardo descrive l'eccellenza della ricerca pubblica italiana e la sua capacità di trasformare visione e dedizione in progresso reale per il Paese", ha dichiarato Maria Rosaria Campitiello, del Ministero della Salute. Il rettore Gianfranco Nicoletti ha sottolineato l'importanza del ruolo dell'Università Vanvitelli nella sperimentazione clinica, riconoscendo l'impegno della professoressa Simonelli e del suo team. La ricerca pubblica, supportata anche dai fondi del PNRR, dimostra di essere in prima linea per offrire risposte concrete ai pazienti.

La sperimentazione non si ferma. I prossimi pazienti arruolati riceveranno dosaggi differenti per testare ulteriormente efficacia e durata del trattamento. Gli studiosi confidano che l'approccio a doppio vettore possa essere esteso ad altre malattie oculari ereditarie legate a geni troppo grandi per i vettori tradizionali. Se i risultati saranno confermati, si aprirà una nuova stagione nella medicina oculistica, con trattamenti personalizzati capaci di restituire funzioni vitali a chi pensava di averle perse per sempre. Napoli, ancora una volta, si conferma laboratorio d'innovazione al servizio della salute. 

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Chrysomallon squamiferum o gasteropode dalle zampe squamose.

 

Nelle profondità dell'oceano Indiano, a circa 2.700 metri sotto la superficie, vive una creatura che sembra uscita dalla fantascienza: la lumaca del vulcano, conosciuta anche come Chrysomallon squamiferum o gasteropode dalle zampe squamose.

Questo straordinario animale, scoperto nel 2001, è l'unica creatura vivente nota in grado di sviluppare naturalmente un'armatura metallica.

La lumaca del vulcano vive esclusivamente in tre aree con sorgenti idrotermali sottomarine, un ambiente estremo caratterizzato da acqua bollente, alta acidità e abbondanza di metalli pesanti. Lontano dall'essere un ostacolo, queste condizioni ostili vengono sfruttate dalla lumaca per rafforzare la sua straordinaria armatura.

Ciò che rende veramente unico questo gasteropode è il suo guscio, composto da tre strati. Lo strato esterno è formato da solfuri di ferro, principalmente pirite e greigite, conferendo proprietà magnetiche. Questa caratteristica è così pronunciata che la lumaca può aderire agli imani, un fenomeno senza precedenti nel regno animale.

Ma le sorprese non finiscono qui. Il piede della lumaca, normalmente una parte morbida e vulnerabile in altri molluschi, è coperto da centinaia di migliaia di scaglie metalliche. Queste scaglie, anch'esse composte di solfuri di ferro, formano una sorta di cotta di maglia naturale che fornisce ulteriore protezione.

La struttura di questa armatura naturale ha attirato l'attenzione di scienziati e ingegneri, che vedono in essa un potenziale modello per lo sviluppo di nuovi materiali di protezione. La combinazione di durezza e flessibilità offerta potrebbe ispirare il design di armature più efficienti per uso militare o civile.

Oltre alla sua impressionante difesa, la lumaca del vulcano presenta altre affascinanti adattamenti. Non ha bisogno di nutrirsi nel modo convenzionale, dato che ospita batteri simbiotici in un sacco collegato al suo esofago. Questi batteri effettuano chemiosintesi, ossidando lo zolfo presente nell'ambiente per produrre energia, permettendo alla lumaca di sopravvivere in un ecosistema dove la luce solare non penetra.

La scoperta e lo studio di questa creatura unica ci ricordano l'incredibile capacità di adattamento della vita sul nostro pianeta. La lumaca del vulcano non solo riesce a sopravvivere in un ambiente che sarebbe letale per la maggior parte degli organismi, ma ha evoluto la capacità di sfruttare queste condizioni estreme a suo vantaggio, sviluppando un'armatura che la rende un vero guerriero delle profondità marine. 

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La favola di Robin Hood, in Italia. - Giancarlo Selmi

La favola di Re Riccardo che arriva inaspettatamente, toglie Giovanni dall'usurpato trono, gli assesta un calcio in culo e lo manda a pelare patate insieme allo sceriffo di Nottingham, in Italia è di impossibile attuazione. In Italia accade ed accadrà sempre il contrario. Robin Hood è stato e verrà eternamente massacrato mediaticamente, è stato e verrà tradito dagli amici, è stato e verrà sacrificato sull'altare della religione del "così è se vi pare, se non vi pare è lo stesso". Robin Hood in Italia non avrebbe mai vinto.

la favola di Robin Hood, in Italia è la seguente:

Re Riccardo, in Italia, è un signore al di sotto delle parti, vigile custode dei diritti dei più forti. Primo defenestratore di Robin Hood e rigoroso ammiratore dello sceriffo di Nottingham. Le favole in Italia non hanno lieto fine, vince sempre il più forte, perdono i deboli. La nauseabonda vicenda della crisi del secondo governo Conte, è tutta racchiusa nel principio immorale che l'ha causata: la tutela dei ricchi, dell'establishment, a svantaggio dei poveri, degli ultimi, dei tartassati che, con Conte Robin Hood, invece, avevano respirato dopo decenni di vessazioni.

E così Re Riccardo si è messo a disposizione di chi vessava i poveri e il calcio in culo lo ha dato a Robin Hood che pretendeva difenderli. Mai togliere risorse al bulimico appetito della razza padrona italiana e Re Riccardo lo ha capito in tempo, spinto da un consigliere con lingua biforcuta e corpo da serpente: Scishhh sciockkk, il suo nome. Nome curiosamente uguale al sibilo che emette quando parla in un comico inglese, nelle improbabili conferenze che fa, con le quali annichilisce il pubblico e, inspiegabilmente, aumenta il saldo dei suoi conti correnti.

Re Riccardo in Italia è un signore che non difende il bene comune, però dice di agire in nome di quello. Il custode della magna carta. "Sherwood ha bisogno di alti profili" dichiarò. Tutti i giornali gli credettero e tutti i vessati di Sherwood gli credettero. E per raggiungere il bene comune nominò a capo di tutto lo sceriffo di Nottingham, incaricandolo di fare ciò che gli veniva meglio: togliere ai poveri per dare ai ricchi e, nel tempo che gli rimaneva, distruggere tutto quello che poteva. Nelle due cose era il talento più grande al mondo.

Gli abitanti di Sherwood si dividono in varie fazioni: quelli che capiscono nulla ma credono di capire tutto; quelli che capiscono ma hanno interesse a non farlo; quelli che capiscono che lo Sceriffo di Nottingham è una spazzatura. Questi ultimi si dividono in 3.425 sottogruppi, inclusi alcuni che dicono di voler difendere gli ultimi ed i vessati, ma fanno esattamente il contrario. Questi gruppi litigano fra loro. Le prime due categorie hanno eletto il successore dello Sceriffo di Nottingham: peggio del precedente, ma con la gonna.

Sherwood, infine, è una foresta di me*da.

Giancarlo Selmi

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